2024 年 12 月 9 日消息，我国超 90 种罕见病用药进医保，这是国家医保政策的重大突破，为罕见病患者带来了新的希望。国家医保局等部门发布的新版国家医保药品目录新增 91 种药品，其中包含用于治疗肥厚型心肌病的玛伐凯泰胶囊等 13 种罕见病用药。截至目前，超过 90 种罕见病治疗药品已纳入国家医保药品目录。这一举措体现了国家对罕见病患者群体的高度关注，不忽视小群体，彰显了社会的文明进步。罕见病，因其极低的发病率、有限的患者人数，以往在用药保障方面面临诸多困难。罕见病用药通常价格昂贵，有些甚至需要国外代购，不易获得。如今，随着越来越多的罕见病用药纳入医保，患者的经济负担将大大减轻。药品进医保需要国家和药企谈判，通过集中采购来降低药品的价格，实现薄利多销。这一过程并非一蹴而就，而是国家医保部门经过不懈努力的结果。在医保目录调整中，国家积极探索罕见病用药新模式，加强与药企的合作，为罕见病患者争取更多的治疗选择。同时，这一举措也得到了广大民众的支持和赞同，大家纷纷表示，国家的做法体现了对人民健康的高度重视，相信社会会越来越好。总之，我国超 90 种罕见病用药进医保，是一项具有重大意义的举措，将为罕见病患者及其家庭带来实实在在的帮助，推动我国医疗卫生事业不断向前发展。
罕见病用药进医保有哪些具体药品
目前超过 90 种罕见病治疗药品纳入国家医保药品目录，其中包括用于治疗肥厚型心肌病的玛伐凯泰胶囊、治疗难治性癫痫的氯巴占、治疗神经纤维瘤病等罕见病的药品、治疗脊髓性肌萎缩症的药物诺西那生钠注射液等。此外，还有甘精胰岛素利司那肽注射液（I）和（II）两款糖尿病用药也被列入目录，虽然不是专门的罕见病用药，但也为一些合并糖尿病的罕见病患者带来了便利。这些药品涵盖了肿瘤、慢性病、罕见病、抗感染用药等多个领域，为罕见病患者提供了更多的治疗选择。
罕见病用药进医保的意义
罕见病用药进医保具有重大意义。首先，从经济层面来看，罕见病药物价格昂贵，以前很多家庭为了给患者治病往往倾家荡产。现在这些药物进入医保后，能报销不少费用，大大减轻了患者家庭的经济负担。其次，从医疗保障角度，这体现了国家对罕见病患者这一小群体的关爱与重视，让他们不再被遗忘。国家医保局积极探索罕见病用药新模式，加强药物研发，为患者提供了更可靠的 “医靠”。同时，随着越来越多的罕见病用药纳入医保，患者的治疗负担大幅减轻，生存质量也在不断提升。例如，对于肥厚型心肌病患者，玛伐凯泰胶囊的纳入医保使得他们能够获得更好的治疗，显著改善生活质量。此外，医保的不断完善也意味着社会对罕见病的关注度不断提高，从无障碍疏导到和谐共生，为罕见病患者营造了一个更加关爱和支持的社会环境。
罕见病用药进医保如何谈判
在医保谈判现场，医保谈判代表会拿出国家医保药品目录谈判的底价，这个底价在企业代表进来之前都是密封的。企业代表会阐述药品的价格情况，而医保谈判代表则希望企业继续加大调整的力度。医保谈判通常会经过多轮的协商和博弈，以确保药品价格能够在合理范围内，同时也能为患者带来最大的实惠。例如，在今年 10 月的国家医保目录谈判现场，国内首个氯巴占仿制药引起人们的关注。实现国产后，氯巴占每片价格降到了人民币 3 块钱，经过谈判，该药品成功纳入医保目录。医保谈判的过程充分体现了国家对每一个生命的尊重与呵护，通过 “灵魂砍价”，让更多的救命药能够进入医保，为患者带来希望。
罕见病用药进医保的新模式
我国积极探索罕见病用药新模式，加强药物研发，让患者更有 “医靠”。一方面，政府加大对罕见病药物研发的投入，鼓励科研机构与药企响应。例如，某生物制药公司投入数亿资金，经过多年攻关，研发出特定罕见病特效药物，实现了从 “无药可医” 到 “有药可用” 的跨越。另一方面，完善医保政策，提高部分地区罕见病药物的报销比例，缓解患者家庭经济负担。同时，医疗机构开展诊疗培训，如北京协和医院设立罕见病诊疗中心，整合多学科资源，为罕见病患者制定个性化方案。公益组织也发挥着重要作用，通过慈善义卖、募捐活动筹集资金，为贫困患者提供药物援助。企业也承担起社会责任，对部分罕见病药物优惠降价，提高药物可及性。社会各界共同推动知识普及宣传，举办主题公益活动、线上线下讲座，增加公众对罕见病的认知与关注，消除误解和歧视。
罕见病用药进医保的民众反应
罕见病用药进医保得到了民众的广泛关注和热烈欢迎。患者及其家属看到了希望，“患者群里都沸腾了”。以深圳的相关患者组织为例，患者中约 1/3 是儿童，每月药费对大多数家庭而言是不小的负担，家长们都希望孩子在治疗的关键期能用上药，现在这些药物纳入医保，他们非常高兴。对于难治性癫痫的患者家庭来说，氯巴占的纳入医保无疑给他们带来了重大的缓解。此外，脊髓性肌萎缩症、戈谢病等罕见病药物的相继纳入，也让患者及其家庭感受到了国家以人为本的医疗政策。社会各界也对罕见病用药进医保给予了高度评价，认为这是对罕见病患者的关爱与希望，更是健康医疗体系持续向前迈进的重要一步。
我国超 90 种罕见病用药进医保，这是一项具有重大意义的举措。它不仅减轻了罕见病患者家庭的经济负担，提高了患者的治疗效果和生活质量，也体现了国家对罕见病患者这一小群体的关爱与重视。同时，通过积极探索罕见病用药新模式，加强药物研发、完善医保政策、提高社会关注度等多方面的努力，为罕见病患者营造了一个更加关爱和支持的社会环境。相信在未来，随着国家对罕见病防治工作的不断加强，会有更多的罕见病患者受益于医保政策，迎来更加美好的生活。
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